Históricamente, nunca ha habido un rayo de esperanza para detener la enfermedad autoinmune diabetes tipo 1 (DT1) en su camino. Pero ahora, la compañía de biotecnología sueca Diamyd Medical está avanzando con estudios clínicos a gran escala de una vacuna que trabaja para "reprogramar" las células inmunes para prevenir la destrucción de las células productoras de insulina en el páncreas.
Diamyd ha estado trabajando en esta compleja vacuna de inmunoterapia durante dos décadas. A pesar de algunos obstáculos y retrasos previos, los últimos estudios mostraron resultados prometedores.
Sus ensayos de Fase III a gran escala están programados para comenzar durante 2021, en 50 sitios en Europa y Estados Unidos. El estudio incluirá aproximadamente 330 niños y adultos jóvenes (de 12 a 28 años), recientemente diagnosticados con diabetes Tipo 1.
En particular, este será el primer enfoque de este tipo basado en la medicina de precisión , lo que significa que la terapia se personaliza según la fisiología específica de las personas.
"Hemos realizado un gran esfuerzo en el diseño de esta última prueba junto con nuestros socios de colaboración, profundizando en los datos para asegurarnos de no tomar atajos", dijo el CEO de Diamyd, Ulf Hannelius, a DiabetesMine. "Sin todos los datos y el conocimiento de cómo usarlos, no estaríamos donde estamos hoy".
La vacuna Diamyd tiene como objetivo detener la destrucción de las células beta productoras de insulina que conducen a la diabetes Tipo 1.
El ingrediente activo de la vacuna es GAD65 ( descarboxilasa del ácido glutámico-65 ), una enzima que se produce de forma natural en las células beta pancreáticas que les ayuda a funcionar correctamente y a seguir produciendo insulina. La mayoría de las personas con diabetes Tipo 1 tienen autoanticuerpos GAD que se dirigen a esta enzima, lo que hace que el sistema inmunológico ataque las células que producen insulina, deteniendo la producción de insulina.
La vacuna de Diamyd complementa la enzima GAD65, con el objetivo de detener este proceso destructivo. Podría frustrar o retrasar la aparición de la diabetes Tipo 1 al ayudar a las células beta a seguir produciendo insulina.
En ensayos clínicos anteriores , la vacuna Diamyd se inyectó directamente en los ganglios linfáticos de niños y adultos jóvenes (de 12 a 24 años) que habían sido diagnosticados con diabetes Tipo 1 en los últimos 6 meses. Recibieron tres o cuatro inyecciones en el transcurso de 15 meses. Los resultados mostraron un "efecto significativo sobre la retención del péptido C", lo que significa que conservó o mejoró la secreción de insulina en el cuerpo.
En los próximos ensayos de Fase III, los sujetos serán asignados al azar para recibir tres inyecciones de la vacuna Diamyd o tres inyecciones de un placebo con un mes de diferencia. Los resultados se medirán después de 24 meses. Según los datos de eficacia de ensayos anteriores, la compañía confía en que se conservarán los niveles de péptido C y los participantes verán resultados de A1C más bajos (lo que indica mejores niveles de azúcar en sangre).
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